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Nuovi farmaci contro il colesterolo che agiscono sul Dna: al via i test

Allo studio farmaci che sfruttano l’Rna per ridurre a livello dei geni, i processi che portano alla circolazione delle lipoproteine «cattive» che danneggiano il cuore. Ma i nuovi farmaci saranno molto costosi e riservati ai casi più gravi. 
La next generation di farmaci anti-colesterolo ha due padri: Craig Mello e Andrew Fire, entrambi Premi Nobel per la medicina nel 2006. I due americani hanno scoperto come “silenziare” i geni attraverso piccole molecole di Rna (acido ribonucleico): queste molecole possono intervenire nel processo che dal gene (cioè dal Dna) porta alla produzione di proteine e impedire la sintesi di queste ultime. In pratica, dunque, possono annullare l’attività di un gene quando funziona male e produce proteine dannose. Dalla scoperta alla sua applicazione in campo terapeutico. Alcuni ricercatori hanno sfruttato l’idea per mettere a punto un nuovo farmaco capace di controllare, nell’organismo, il colesterolo Ldl, quello cosiddetto cattivo: si chiama inclisiran, è a base di siRna (“si” sta per “short-interfering”) e blocca la sintesi di una proteina/enzima (chiamata PCSK9) che impedisce la distruzione, da parte del fegato, del colesterolo Ldl (quello”cattivo”). E sembra funzionare, come ha riportato il New England Journal of Medicine in un articolo, accompagnato da un editoriale firmato da ricercatori inglesi e americani.
Lo studio «Lo studio del New England è molto promettente, ma molto preliminare — commenta Andrea Di Lenarda direttore del Centro cardiovascolare dell’Azienda sanitaria universitaria integrata di Trieste e Presidente dell’Anmco, Associazione Nazionale dei cardiologi ospedalieri —. Ha dimostrato, su volontari sani, che gli si-Rna possono ridurre la sintesi del colesterolo Ldl dal 50 al 75 per cento fino a sei mesi dopo la loro somministrazione (sottocutanea, ndr), permettendo così una maggiore aderenza alla terapia. «Altro vantaggio —prosegue Di Lenarda — il costo potrebbe essere molto contenuto perché la loro produzione è relativamente semplice. Stiamo, però, parlando di una terapia che richiederà ancora anni di verifiche».